FDA gibt grünes Licht für neue Gentherapie Itvisma bei spinaler Muskelatrophie

Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat die Gentherapie Itvisma von Novartis für Patienten ab zwei Jahren mit spinaler Muskelatrophie (SMA) zugelassen. Das Mittel richtet sich an Betroffene mit einer bestätigten Mutation im SMN1-Gen, das für die Bildung eines zentralen Proteins zur Muskelsteuerung verantwortlich ist.

Die Erkrankung zählt zu den seltenen genetischen neuromuskulären Störungen und führt durch den Ausfall des SMN1-Gens zu einem Mangel an SMN-Protein, das für lebenswichtige motorische Funktionen benötigt wird. Itvisma wird einmalig intrathekal verabreicht und soll eine funktionierende Genkopie bereitstellen, um die Proteinproduktion dauerhaft zu stabilisieren.

Das Präparat, das unter dem Wirkstoffnamen Onasemnogen-Abeparvovec-brve geführt wird, soll im Dezember in den USA eingeführt werden. Mit der Entscheidung erweitert sich das Angebot an verfügbaren Gentherapien für SMA deutlich.

Novartis bietet bereits das Mittel Zolgensma an, das seit 2019 in den USA zugelassen ist und als einmalige intravenöse Infusion bei Kindern unter zwei Jahren eingesetzt wird. In den ersten drei Quartalen 2025 erzielte Zolgensma weltweit 925 Mio. US-Dollar Umsatz, rund 3 % weniger als im Vorjahreszeitraum.

In den Vereinigten Staaten leben schätzungsweise 9.000 Menschen mit SMA. Der globale Markt für Therapien gegen die Erkrankung soll nach Daten von Fortune Business Insights von 1,72 Mrd. US-Dollar im Jahr 2018 auf knapp 32 Mrd. US-Dollar im Jahr 2032 wachsen.