Sarepta Therapeutics: Kursfeuerwerk nach erweiterter FDA-Zulassung

Investing.com - Die Aktien des biotechnologischen Pioniers  Sarepta  Therapeutics (NASDAQ:SRPT) legten nach der erweiterten Zulassung ihres Medikaments ELEVIDYS durch die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA einen deutlich zu. Im nachbörslichen US-Handel schoss der Kurs um mehr als 33 % in die Höhe.

Fortschritte in der Genmedizin

Sarepta Therapeutics, ein Pionier auf dem Gebiet der genetischen Präzisionsmedizin, hat mit der erweiterten Zulassung von ELEVIDYS einen großen Durchbruch erzielt. ELEVIDYS darf nun auch bei Patienten ab vier Jahren eingesetzt werden, die an der genetisch bedingten Muskelkrankheit DMD leiden. Diese Erweiterung der Zulassung umfasst sowohl Patienten, die noch laufen können, als auch jene, die nicht mehr gehfähig sind. Letztere profitieren zunächst von einer bedingten Zulassung, deren endgültige Bestätigung von weiteren Studienergebnissen abhängt.

Die Duchenne-Muskeldystrophie ist eine schwere genetische Erkrankung, die durch eine Mutation im Dystrophin-Gen verursacht wird. Diese Mutation führt zu einem fortschreitenden Muskelschwund und einer eingeschränkten Mobilität der Betroffenen. ELEVIDYS zielt darauf ab, die zugrunde liegende genetische Anomalie zu korrigieren und so den Krankheitsverlauf zu verlangsamen oder zu stoppen.

Begeisterung und Hoffnung bei den Verantwortlichen

CEO Doug Ingram und Dr. Jerry Mendell, Miterfinder von ELEVIDYS, äußerten ihre große Freude über die erweiterte Zulassung des Medikaments. „Die erweiterte Zulassung von ELEVIDYS für die Behandlung von Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie ist ein entscheidender Moment für die medizinische Gemeinschaft und ein Triumph der Wissenschaft“, erklärte Ingram. Mendell fügte hinzu: „Diese Zulassung bringt uns einen bedeutenden Schritt näher an unser Ziel, das Leben von Patienten mit DMD nachhaltig zu verbessern.“

Nächste Schritte: Die ENVISION-Studie und globale Partnerschaften

Als Teil der Vereinbarung mit der FDA wird Sarepta eine umfassende Studie namens ENVISION durchführen, um den Nutzen von ELEVIDYS für nicht gehfähige DMD-Patienten weiter zu bestätigen. Diese Studie hat bereits begonnen und soll detaillierte Daten liefern, die die Wirksamkeit und Sicherheit des Medikaments untermauern.

Parallel dazu arbeitet Sarepta eng mit Roche (SIX:RO) zusammen, um ELEVIDYS weltweit verfügbar zu machen. Im Rahmen dieser Partnerschaft wird Sarepta die Zulassung und den Vertrieb des Medikaments in den USA übernehmen, während Roche für den internationalen Vertrieb verantwortlich ist. Diese Zusammenarbeit soll sicherstellen, dass Patienten auf der ganzen Welt von den Fortschritten in der Gentherapie profitieren können.