FDA erweitert Zulassung für Agios-Medikament zur Behandlung von Thalassämie

Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat die Anwendung des Medikaments Mitapivat des Biopharmaunternehmens Agios Pharmaceuticals ausgeweitet. Künftig darf der Wirkstoff zur Behandlung von Anämie bei Patienten mit Alpha- oder Beta-Thalassämie eingesetzt werden, unabhängig davon, ob sie transfusionsabhängig sind oder nicht.

Thalassämie ist eine genetisch bedingte Erkrankung, bei der die Bildung von Hämoglobin und funktionsfähigen roten Blutkörperchen gestört ist. Die Erweiterung der Zulassung betrifft damit eine größere Patientengruppe mit chronischem Behandlungsbedarf.

Das Arzneimittel soll unter dem Markennamen Aqvesme ab Ende Januar verfügbar sein, sobald das vorgeschriebene Sicherheitsprogramm umgesetzt ist. Vorgesehen sind unter anderem regelmäßige Kontrollen der Leberwerte in den ersten sechs Monaten der Therapie. Bei Patienten mit bestehender Leberzirrhose ist die Anwendung nicht empfohlen.

Mitapivat ist in den USA bereits seit 2022 zugelassen. Damals erhielt der Wirkstoff die Genehmigung zur Behandlung von Erwachsenen mit Pyruvatkinase-Mangel und niedrigen roten Blutkörperchen, einer seltenen Stoffwechselerkrankung.

Grundlage der aktuellen Entscheidung der FDA sind Ergebnisse einer zulassungsrelevanten klinischen Studie. Darin zeigte sich bei mit Mitapivat behandelten Patienten eine signifikante Verbesserung der Hämoglobinwerte im Vergleich zur Placebogruppe.