Regeneron erzielt Studienerfolg mit neuem Wirkstoff gegen extrem seltene Knochenkrankheit

Regeneron Pharmaceuticals hat in einer klinischen Phase-3-Studie einen wichtigen Erfolg erzielt: Das Biotech-Unternehmen meldete, dass sein Wirkstoffkandidat Garetosmab bei Erwachsenen mit Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) das Studienziel erreicht hat.

FOP ist eine der seltensten bekannten Erbkrankheiten. Sie führt dazu, dass Muskeln, Sehnen und Bänder nach und nach verknöchern. Für Betroffene bedeutet das eine fortschreitende Einschränkung der Beweglichkeit bis hin zu schwerster Behinderung.

In der OPTIMA-Studie erhielten Patientinnen und Patienten ab 18 Jahren entweder Garetosmab oder ein Placebo in vierwöchigen Abständen. Nach 56 Wochen zeigte sich: Die Bildung neuer Knochenherde ließ sich unter der Behandlung um mindestens 90 Prozent verringern. Auch das Gesamtvolumen der neu entstandenen Verknöcherungen ging um mehr als 99 Prozent zurück.

Angesichts dieser Ergebnisse empfahl das unabhängige Überwachungsgremium, dass alle bisher mit Placebo behandelten Teilnehmenden möglichst schnell auf Garetosmab umgestellt werden sollen.

Regeneron plant nun, den Wirkstoff bis Ende 2025 bei der US-Arzneimittelbehörde FDA zur Zulassung für Erwachsene einzureichen.