【财华社讯】和誉-B(02256.HK)公布,附属公司上海和誉医药一项在软骨发育不全(“ACH”)儿童中开展的观察性研究完成首例患者入组。这项研究将为高选择性小分子FGFR2/3抑制剂ABSK061治疗ACH的研究收集患者的基线信息。今年3月,ABSK061获中国国家药品监督管理局药品审评中心批准IND申请。
ABSK061是和誉医药独立自主研发并完全拥有的一款新一代口服、高活性、高选择性小分子FGFR2和FGFR3抑制剂,也是全球范围內第一款进入临床的FGFR2/3抑制剂。
ACH是一种导致非匀称性身材矮小的罕见疾病,是人类最常见的侏儒症,主要是由于FGFR3基因发生突变引起的。