Conferencia de resultados del T2 de 2026 de Capricor Therapeutics (CAPR): Vía para la BLA de deramocel y actualización de la FDA

Puntos clave

• El comité asesor de la FDA votó 3 a favor y 9 en contra sobre si las pruebas respaldaban la eficacia de deramocel para tratar la miocardiopatía en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD).
• Capricor planea enmendar la BLA de deramocel con datos del estudio de extensión de etiqueta abierta HOPE-3 a 24 meses y análisis adicionales, con el objetivo de buscar una indicación afinada centrada en la función del músculo esquelético de las extremidades superiores. La FDA indicó que revisará la enmienda y extenderá la fecha de acción PDUFA actual del 22 de agosto tras recibirla.
• El criterio de valoración principal de HOPE-3 siguió siendo estadísticamente significativo. Deramocel ralentizó la progresión de la enfermedad en las extremidades superiores según la escala PUL 2.0, con una diferencia media del 4,55% y un valor p de 0,029.
• El efectivo, los equivalentes de efectivo y los valores negociables sumaban 237,9 millones de dólares al 30 de junio de 2026. La pérdida neta del segundo trimestre se amplió a 40,7 millones de dólares, o 0,70 dólares por acción.
• Los gastos operativos del segundo trimestre aumentaron a 42,9 millones de dólares desde los 27,7 millones de dólares, impulsados por inversiones clínicas, regulatorias, de fabricación y comerciales para respaldar el programa de DMD.
• Capricor está ralentizando ciertos gastos de preparación comercial y ha pausado el trabajo en proyectos de desarrollo no relacionados con deramocel a la espera de una mayor claridad regulatoria.

Datos financieros clave

Desempeño operativo y del negocio

Vía regulatoria de deramocel