Las acciones de Sarepta se desploman después de que el ensayo de fármacos para la enfermedad de desgaste muscular no alcance su objetivo clave
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Por Kamal Choudhury
3 nov (Reuters) - Sarepta SRPT.O dijo el lunes que su estudio de última etapa probando dos terapias dirigidas a genes para la distrofia muscular de Duchenne no cumplió con el objetivo principal, enviando sus acciones a desplomarse más del 37% en el comercio extendido.
El estudio duró nueve años e incluyó a 225 pacientes de 6 a 13 años con Duchenne, un trastorno genético raro que causa debilidad muscular progresiva y afecta sobre todo a los varones.
La prueba evaluó las terapias, casimersen y golodirsen, que pertenecen a una clase de fármacos llamados morfolino oligómeros de fosforodiamidato, o PMOs, que ayudan a los pacientes a producir una proteína distrofina funcional.
Mientras que los pacientes mostraron una mejora numérica en subir cuatro escalones después de 96 semanas, la diferencia no alcanzó significación estadística.
Sarepta reportó una diferencia observada de 0.05 pasos por segundo en el criterio de valoración primario.
También señaló que la pandemia de COVID-19 perturbó la participación en el ensayo y la recogida de datos, lo que añadió complejidad al estudio y pudo afectar a los resultados.
A pesar de la falta de significación estadística, Sarepta afirmó que las terapias ralentizaron la progresión de la enfermedad en un 30% al excluir a los pacientes afectados por el COVID, y que los datos a largo plazo mostraban un retraso de casi tres años en la necesidad de una silla de ruedas.
Anupam Rama, analista de J.P. Morgan, declaró: "Vemos una justificación bastante clara para el fallo (COVID)" y tendencias favorables al excluir a estos pacientes.
A pesar del contratiempo, Sarepta ha declarado que tiene previsto reunirse con la FDA para tratar la conversión de las actuales autorizaciones aceleradas de los fármacos en autorizaciones plenas.
En una conferencia telefónica, los directivos afirmaron que "realmente no creen que haya riesgo de perder la autorización de comercialización", dado el "perfil de seguridad extraordinariamente beneficioso."
Rama añadió: "Vemos fuertes razones para una potencial aprobación completa", pero advirtió que "los procesos regulatorios pueden ser un comodín en el entorno actual."
La distrofia muscular de Duchenne suele comenzar en la primera infancia y empeora con el tiempo, haciendo que caminar, respirar y otras actividades cotidianas sean cada vez más difíciles.
Sarepta ha perdido alrededor del 80% de su valor de mercado este año, ya que el creciente escrutinio regulatorio y tres muertes de pacientes vinculadas a su terapia génica separada, Elevidys, han desencadenado suspensiones de ensayos clínicos y planteado preocupaciones sobre la supervisión de la seguridad de la empresa.
La empresa dijo que espera finalizar pronto las conversaciones con la FDA sobre el etiquetado de seguridad, lo que probablemente se traducirá en una advertencia en caja y la eliminación del uso no ambulatorio de la etiqueta de Elevidys.
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