【IPO前哨】獲高瓴、淡馬錫入股，基因療法公司嘉因生物再闖關港股18A

8月28日，Exegenesis Bio Inc.（嘉因生物）向港交所主板遞交上市申請，建銀國際擔任獨家保薦人。該公司曾於2026年1月首次遞表，此次為第二次遞表，尋求根據上市規則第18A章上市。

公司股東陣容堪稱豪華，君聯資本、高瓴、聯想（03396.HK）、淡馬錫、CPE源峰等知名機構均在列。然而，豪華股東陣容的背後，是公司持續擴大的虧損和尚無商業化產品的現實。此次二度遞表，嘉因生物能否講好基因治療的資本故事？

招股書顯示，嘉因生物成立於2019年，是一家專注於基因療法及寡核苷酸藥物的生物製藥公司，擁有全球領先的遞送載體技術，專注於發現及開發治療神經系統及眼科疾病的基因療法。公司已憑藉完全整合的內部研發平台建立一個擁有九款候選產品的管線，同時布局寡核苷酸類療法。

然而，截至目前，公司尚無產品獲批商業化，收入主要來自為一名海外客戶提供研發服務。

虧損暴增276%的基因治療「燒錢」困局

嘉因生物的財務數據，勾勒出一家典型18A基因治療公司的「燒錢」困局。

2024年，公司無收入，期內虧損2.2億元（人民幣，下同）；2025年，公司實現收入129.9萬元，全部來自為一名海外客戶提供研發服務，但期內虧損卻暴增至8.27億元，同比增幅達276.2%；2026年上半年，公司收入歸零，期內虧損大幅擴大至3.81億元。

虧損暴增的原因是多方面的。一方面，公司持續投入大額研發費用；另一方面，行政開支、股權激勵費用、按公允價值計入損益的金融負債及可換股貸款票據的公允價值變動等也對利潤形成侵蝕。對於基因治療公司而言，臨床試驗的推進需要大量資金投入，而在產品獲批商業化之前，公司幾乎沒有收入來源，虧損擴大是行業的普遍現象。

然而，嘉因生物的虧損規模和增速仍然引發市場擔憂。2025年8.27億元的虧損，在18A生物科技公司中處於較高水平。更值得關注的是，公司2025年的虧損中，有相當一部分來自按公允價值計入損益的金融負債及可換股貸款票據的公允價值變動，這意味著公司的估值調整和融資結構也對財務表現產生了較大影響。

現金儲備方面，截至2026年6月末，公司現金及現金等價物餘額較2025年末明顯下降。雖然2025年8.27億元虧損包含公允價值變動帶來的非現金影響，但嘉因生物現金儲備已顯著收縮。若IPO募資不及預期、後續融資不暢，公司仍將承受流動性壓力，這也是其二度遞表港股的重要考量。

9款候選產品管線與基因治療賽道的競爭

儘管財務數據慘淡，但嘉因生物的管線布局仍然具備一定看點。

公司專注於神經系統及眼科疾病的基因治療，已建立9款候選產品的管線，同時布局寡核苷酸類療法。基因治療是當前生物醫藥領域最具前景的方向之一，通過將正常基因導入患者體內，從根本上治療遺傳性疾病，市場空間巨大。

神經系統疾病是嘉因生物的重點布局方向。公司的核心候選產品針對脊髓性肌萎縮症（SMA）、阿爾茨海默等神經系統疾病，採用AAV（腺相關病毒）載體進行基因遞送。SMA是一種罕見的遺傳性疾病，目前已有諾西那生鈉、利司撲蘭等藥物獲批，但基因治療有望實現「一次治療、長期有效」的效果，市場前景廣闊。

嘉因生物的核心產品EXG102-031是全球首個同時抑制所有關鍵血管生成通路（VEGFA/B、VEGF-C/D、PlGF及Ang2）的基因療法，由公司自主開發，用於治療濕性年齡相關性黃斑變性(wAMD)，可從根源上廣泛抑制血管滲漏及新生血管形成，從而實現持久而全面的治療獲益。

截至2026年8月23日，EXG102-031經視網膜下注射後已表現出卓越的安全性及顯著的療效。公司計劃於2026年下半年在中國啟動IIb/III期試驗。

公司的另一款核心產品EXG001-307（SMA1型）是基於AAV的基因療法，為一款用於治療1型脊髓性肌萎縮症（SMA1型）的差異化產品。根據弗若斯特沙利文的資料，這是中國首個進入註冊性臨床試驗階段的國產SMA基因療法。

臨床進展方面，EXG001-307（SMA1型）已完成中國的I/II期臨床試驗。數據顯示，在1.5×10¹⁴vg/kg劑量組中，患者實現了100%的頭部控制率和66.7%的無支撐獨坐率。公司計劃於2026年下半年與監管機構討論關鍵的III期試驗設計。

此外，公司關鍵產品EXG202為一款候選產品，用於治療眼底新生血管疾病，包括wAMD、糖尿病黃斑水腫(DME)及視網膜靜脈阻塞(RVO)。目前正在美國及中國的兩項進行中臨床試驗中接受評估。

當下，眼科是基因治療的理想適應症，因為眼睛具有免疫豁免特性，且便於局部給藥和療效觀察。公司的眼科候選產品針對遺傳性視網膜病變等疾病，採用AAV載體進行基因遞送。目前，全球已有多款眼科基因治療藥物獲批，市場教育相對成熟。

然而，基因治療賽道的競爭正在加劇。一方面，諾華、羅氏、輝瑞等跨國藥企紛紛加碼基因治療，憑藉資金和技術優勢搶占市場；另一方面，國內也有多家企業布局基因治療，如信念醫藥、紐福斯、朗升生物等，競爭日趨激烈。嘉因生物作為後來者，需要在遞送載體技術、靶點選擇、臨床推進速度等方面證明自身的差異化優勢。

此外，基因治療的商業化也面臨諸多挑戰。高昂的定價（往往高達數百萬美元）、醫保支付的限制、生產工藝的複雜性、長期安全性的不確定性等，都是基因治療商業化需要克服的障礙。嘉因生物的產品尚處於臨床早期階段，距離商業化還有較長的路要走。

豪華股東陣容與高估值的「雙刃劍」

嘉因生物的股東陣容堪稱豪華，君聯資本、高瓴、聯想、淡馬錫、CPE源峰等知名機構均在列。豪華股東陣容為公司提供了品牌背書和資源支持，也反映了市場對基因治療賽道的看好。據公司招股書資料，嘉因生物在成立後的幾年內完成了多輪融資，合計獲得的融資總額達9.398億元，因此公司的估值快速提升。2021年6月完成B＋＋輪融資後，其估值已達5.78億美元。

然而，高估值也是一把「雙刃劍」，既為公司提供了充足的資金支持，也對公司的臨床進展和商業化能力提出了更高要求。

高估值意味著投資者對公司的期望較高，若臨床進展不及預期或商業化遇到困難，公司可能面臨估值下調的壓力。此外，投資者贖回權對應的融資成本也會對公司的財務表現產生影響。

對於投資者而言，嘉因生物的投資價值需要在「基因治療賽道前景」與「虧損擴大和商業化不確定性」之間做出權衡。9款候選產品的管線布局和豪華股東陣容，為公司提供了想象空間；但持續擴大的虧損、尚無商業化產品、激烈的行業競爭，又是無法忽視的風險因素。

此次二度遞表，嘉因生物的港股之路能否順利，取決於公司能否證明基因治療的故事不僅有技術上的先進性，更有商業化的可行性。